Исследователи из США смогли исправить генетический недостаток, который вызывает синдром Дауна, и в результате увеличили вероятность изобретения лечения болезни.
Исследователи взяли клетки людей, страдающих от болезни, и заблокировали дополнительную хромосому, которая провоцирует нарушение.
Ученые превозносят новый прорыв, так как считают, что это был первый главный шаг к `хромосомной терапии.`
Джин Лоуренс, которая возглавляла команду Массачусетского университета, считает, что эти результаты помогут изучить клеточные дефекты и понять, можно ли их вылечить определенными лекарствами.
Она заявила, что возможность долгосрочного действия предоставляет хромосомная терапия синдрома Дауна, однако на полное исследование уйдет около 10 лет.
Ее команда использовала технологию под названием `редактирование генома` — процедуру, которая позволяет вырезать и вставить ДНК и добавить ген под названием XIST в дополнительную хромосому в клетках, взятых у людей, страдающих от болезни.
Ген вызывает наращивание версии молекулы под названием РНК, которая покрывает дополнительную хромосому и, в конечном счете, закрывает ее.
Команда также выяснила, что клетки, исправленные с помощью дополнительной 21хромосомы, растут лучше и более стремительно развиваются.
Данные были опубликованы в журнале Nature.